三庚酸酯或可治疗1型外周缺陷综合征

脊髓代谢紊乱的机制与病患比较简单，由于许多问题即便如此未知，所以疗法较为困难。正经常意味著，是脊髓能量代谢的主要精制。1型式外周缺陷性疾病（G1D）由于SLC2A1性状的突变，就此所致脊髓内积聚减少。

G1D经常显出为病症发作与脊髓电图棘波。值得注意的是，在G1D动物模型式模型式中的，G1D一系列关键性神经系统功能缺陷，经常法理于黏膜相关的GLUT1外周阻碍，而增加脊髓组织内含量可以消除病患。作者指出这些发现确实与生物G1D疾病相关，因此可以企图发展加强脊髓流入或提供有效替代底物的疗法方法。

目前主要用途G1D的病症乳制品疗法，仅能消除2/3病患的运动阻碍或病症发作，而且并非普遍低剂量。有分析显示，与生酮乳制品疗法方式则相反的，如三庚酸胺等营养物质确实会通过回补反应，补充TCA（三醛反向）的两边有机体，从而起发挥作用。

因此来自德克萨斯大学西南医学中的心的分析者们，进一步开展非商业性、开放日标签系列的临床分析，对三庚酸胺疗法方法进行审核。分析结果在线刊发于8月11日的JAMA Neuro时代周刊上。

分析合共纳入14名未接受生酮乳制品疗法的1型式外周缺陷性疾病的儿童与。干预目的为，在患者日经常乳制品中的补充食品级三庚酸胺。

由于大多病症发作不明显，病患或遗属的感觉很难主要用途审核。因此，分析者使用定量脊髓电图、神经系统心理学、血液分析、脊髓代谢率的核磁合共振安全检查等目的。

分析显示，1名患者（7%）没有人注意到棘波；而其他患者在应用三庚酸胺后，棘波降幅近70%，基本上病患神经系统心理显出以及脊髓代谢率增加。11名病患（78%），即便如此使用三庚酸褶后未注意到副发挥作用。3名患者（21%）显出为中的枢神经系统病患，1（7%）名患者疗法中的断。

结果提示，三庚酸褶可以对G1D病患的主要神经系统功能产生有利制约。另外，分析的观察举例来说可以构成一个关键性的框架，来审核代谢性病症（两边代谢有机体阻碍）的疗法方法。

查看信源地址

编辑： neuro207